近日 ，2026年度拉斯克临床医学研究奖颁奖礼举行。本年度大奖重点表彰了改变A型血友病治疗格局的革命性科研突破——由罗氏集团成员中外制药株式会社主导发明的双特异性抗体创新药物艾美赛珠单抗。
拉斯克奖被誉为“诺贝尔奖风向标” ，其“临床医学研究奖 ”专门表彰直接改变临床诊疗标准、拯救患者生命的重大医学突破，历史上有近90位拉斯克奖得主随后荣获诺贝尔奖 。荣膺拉斯克奖 ，也让艾美赛珠单抗及其关照的血友病患者再获关注 。
据悉 ，近来 艾美赛珠单抗已在全球超过120个国家和地区获批。在中国，该药物也已获批上市 ，正逐步改变着国内A型血友病患者的治疗现状 。
颠覆创新机制 ，搭建一座“聪明的桥梁 ”
A型血友病是一种由凝血因子Ⅷ缺失导致的遗传性出血疾病 。多年来，传统的治疗是“因子替代疗法” ，即直接补充凝血因子Ⅷ。然而 ，传统的“因子替代疗法 ”无法满足全患者人群需求，约30%的重度患者会产生抗体（抑制物） ，导致因子疗效显著受限或降低 。即便是无抑制物患者 ，频繁静脉输注、个体间药代动力学差异及低谷期仍可能发生的突破性出血，均可能增加长期治疗负担并影响依从性 。
面对这一治疗挑战，研发团队提出并实现了一种非因子治疗策略。艾美赛珠单抗是一种结构不同于FVIII（俗称“凝血因子8 ” ，是人体内帮助血液凝固的关键蛋白）的重组双特异性抗体 ，通过模拟活化FVIII的关键辅助因子功能，促进FIXa介导的FX活化 ，从而改善A型血友病患者的凝血功能 。它不再机械地补充凝血因子Ⅷ ，而是充当了一座“聪明的桥梁”，用两只不同的抗体臂将激活的因子Ⅸ和因子X精准连接 ，绕过对 FVIII活性的依赖 、促进凝血功能恢复 。
这一机制创新打破了传统疗法的结构束缚。无论患者体内是否已产生凝血因子Ⅷ抑制物 ，艾美赛珠单抗都能持续发挥稳定的凝血作用，为患者提供强有力的保护 。
给药间隔每4周一次 ，重塑患者“日常 ”
对血友病患者而言 ，生命的底色曾被频繁的静脉穿刺和对自发性出血的担忧所占据 。由于传统因子类药物在体内代谢的特点，患者往往需要高频次地进行静脉注射。艾美赛珠单抗的问世 ，为患者提供了全新的治疗选取 。无论是否存在抑制物 ，艾美赛珠单抗均能提供稳定的血液药物浓度保护 。在全球多中心临床研究中，患者的年化出血率降至极低水平，大量患者实现了长期的“零出血 ” 。
同样值得一提的是 ，其支持皮下注射 ，给药间隔最长可达每4周一次。这一改变极大减轻了患者频繁静脉注射的痛楚与治疗负担，让患者回归正常生活成为可能 。
拉斯克奖评委会特别强调 ，A型血友病患者反复自发关节出血可导致慢性疼痛 ，关节致残和行动受损，并影响其学习 、工作及社交生活 。这项科学突破的核心价值 ，在于将这种原本伴随终生的沉重疾病 ，转化为可控的日常。
（文章来源：上观新闻）
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